基因療法又在一種罕見病治療中獲得重大突破。

美國孟菲斯的圣朱迪兒童研究醫(yī)院（St. Jude Children’s Research Hospital）周三宣布，已有8名患有嚴重先天免疫疾病“氣泡男孩癥”的男孩通過基因療法獲得治愈。

該院研究人員、同時也是論文第一作者的Ewelina Mamcarz表示，這些患者目前都是幼兒，他們接受治療后擁有了正常的免疫系統(tǒng)并產(chǎn)生了所需的免疫細胞。這次治療的成功也意味著這些幼兒們已不再生活在隔離保護中，而是能像其他同齡兒童一樣玩耍。

圖片來源：圣朱迪兒童研究醫(yī)院

院方表示，研究成果發(fā)表在4月18日出版的《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》（The New England Journal of Medicine）上。

圖片來源：新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志

生物制藥公司Mustang Bio獲得了圣朱迪醫(yī)院的技術(shù)許可。彭博報道，該公司計劃在2021年底前向美國FDA提交該基因治療方法的申請。

受此利好消息刺激，周三盤后Mustang Bio股價一度暴漲485%至15.55美元。而如果按照周三收盤價計算，該公司股價今年以來累計下跌9.5%。

Mustang Bio是生物科技公司Fortress的分支公司。Fortress股價周三盤后漲超90%。

什么是“氣泡男孩癥”？

“氣泡男孩癥”（Bubble Boy Disease），又稱為重度聯(lián)合免疫缺陷?。⊿CID）。最常見形式因X（性別）染色體上基因中的突變引起（稱作X連鎖疾?。?，并且?guī)缀跬耆霈F(xiàn)在男孩中。

這種罕見的先天遺傳病患者，免疫系統(tǒng)細胞不能正常發(fā)育，甚至是父母的一次接觸、亦或是普通的感冒也可能是致命性的，因此不得不嚴格隔離以防感染。

美國男孩David Vetter則讓“氣泡男孩癥”廣為人知。David Vetter出生于1971年，因為患有SCID，在來到這個世界20秒后他就被放置在塑料隔離氣泡中。直到12歲去世，他都被迫生活在一個特質(zhì)的無菌塑料罩內(nèi)。

目前，SCID-X1患者的最佳治療方案是骨髓移植，但是超過80%的患者缺乏骨髓捐贈者。相比之下，基因療法通過引入健康的副本來恢復(fù)患者缺陷基因的功能，具有永久性糾正遺傳疾病的潛力。

圖片來源：圣朱迪兒童研究醫(yī)院

通過這次的基因治療法，圣朱迪兒童研究醫(yī)院表示，沒有一位患者在接受治療后患上危機生命的感染，也沒有患者換上了白血病。此前醫(yī)學(xué)界曾有類似的基因療法，但是其副作用是有患者在接受治療后患上了白血病。

該研究聯(lián)合作者之一的Mort Cowan表示，盡管還需要更長期的隨訪來評估基因療法的影響，但是目前的結(jié)果表明大部分接受治療的患者會產(chǎn)生完全持久的免疫反應(yīng)而沒有副作用。

華爾街見聞 方凌（封面圖來源于攝圖網(wǎng)）